Трансплантация аутологичных гемопоэтических клеток, мелфалан+дексаметазон или леналидомид+дексаметазон в первой линии терапии больных с РОЕМS-синдромом

Жао Х, Хуанг КФ, Гао КМ, Кай Х, Занг Л, Фенг Д, Као КК, Жоу ДБ, Ли Д. 

РОЕМS-синдром – редкое заболевание из группы плазмаклеточных дискразий. Целью данного исследования было сравнить эффективность трех режимов терапии первой линии у 347 больных РОЕМS-синдром. В качестве первой линии терапии использовалось: трансплантация аутологичных гемопоэтических стволовых клеток (ауто-ТСКК, n=165), мелфалан+дексаметазон (MDex, n=79) или леналидомид+дексаметазон (LDex, n=103). Медиана наблюдения составила 45 месяцев. Общая гематологическая ремиссия достигнута у 46,4% пациентов, снижение уровня эндотелиального фактора роста (VEGF) – у 55,1%, проявления полинейропатии регрессировали у 93,8%. При сравнении терапевтических режимов лучшие результаты были у пациентов после ауто-ТСКК: гематологическая ремиссия достигнута у 49,7%, в сравнении с пациентами после курса MDex – 37,7% (р=0.001). Снижение/нормализация уровня VEGF также чаще наблюдалась у больных после ауто-ТСКК (66,2%) по сравнению с пациентами, кому проводились курсы химиотерапии – Mdex (38,5%, р=0.001) или LDex (47,7%, р=0.008). Однако уменьшение/регрессирование проявлений полинейропатии достоверно не отличалось в группах пациентов после ауто-ТСКК или курсов химиотерапии (91.5% vs. 100% vs. 93.8%, p = 0.234). 3-летняя беспрогрессивная выживаемость (БПВ) составила 80,5%, 3-летняя общая выживаемость (ОВ) – 90,8%. БПВ после ауто-ТСКК – 87,6%, после LDex – 64,9% (р=0.003). ОВ не отличалась при сравнении режимов терапии. У пациентов из группы промежуточного и высокого риска достижение гематологической ремиссии и нормализация уровня VEGF чаще наблюдалось после ауто-ТСКК, чем после курса MDex, а также были лучшие результаты БПВ в сравнении с пациентами после курса LDex. Таким образом, не смотря на то, что ответ на терапию и показатели выживаемости в трех группах были в целом сопоставимыми, у пациентов из группы высокого риска наиболее целесообразным является использование ауто-ТСКК в первой линии терапии. 

https://www.nature.com/articles/s41375-019-0391-2