Доступна публикация по использованию ПТ-ЦФ у детей

Нэвен Б, Диана ДС, Кастелль М, Магнани А, Россайн Ж, Тоузот Ф, Морейра Б, Фремонд МЛ, Брианд К, Бендэвид М, Левий Р, Морелле Г, Винцент М, Мэгрин Э, Боургет Ф, Чейтноуд Л, Пикард К, Фишер А, Мосхаус Д, Бланш С.

Трансплантация аллогенных гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) является методом потенциального излечения для пациентов с некоторыми наследственными заболеваниями, таких как, например, некоторые первичные иммунодефициты (ПИД). В случае отсутствия совместимого донора методом выбора может стать выполнение алло-ТГСК от гааплоидентичного донора (гапло-ТГСК). У взрослых в качестве профилактики острой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) все чаще используют посттарнаплантационный циклофосфамид (ПТ-ЦФ). Однако данные о применении ПТ-ЦФ у детей, особенно с наследственными заболеваниями, весьма ограничены. В данном одноцентровом исследовании представлены результаты гапло-ТГСК с ПТ-ЦФ у детей с ПИД (n=22) и остеопетрозом (n=5). Медиана возраста составила 1,5 (2-17) года. В большинстве случает выполнялась гапло-ТГСК с ПТ-ЦФ в первой линии (n=21) и у 6 больных – как терапия спасения в виду отторжения трансплантата. В первом случае использовали миелоаблативное кондиционирование, а у остальных – немиелоаблативное. Медиана времени наблюдения составила 25,6 месяцев. У 24 из 27 было констатировано приживление трансплантата. В живых остался 21 пациент. У этих больных было достигнуто излечение от основного заболевания. 2-летняя общая выживаемость составила 77,7%. Общая частота развития острой РТПХ II и более степени, хронической РТПХ и развития аутоиммунных осложнений была 45,8%, 24,2% и 29,6%, соответственно. Наблюдалось 2 случая острой РТПХ III степени. Экстенсивных форм хронической РТПХ отмечено не было. Общая частота реактиваций вирусный инфекций и жизнеугрожающих вирусных инфекций составила 58% и 15,6%, соответственно. Таким образом, в случае отсутствия HLA-идентичных доноров выполнение гапло-ТГСК с ПТ-ЦФ является возможной опцией для больных с жизнеугрожающими наследственными заболеваниями.  

https://www.bbmt.org/article/S1083-8791(19)30184-3/fulltext 

Смотрите также:

Мероприятия

16-18 апреля 2020 года в Москве состоится V Конгресс гематологов России

Место проведения - Москва, Кутузовский пр. 2/1, стр. 1 (Конгресс – Парк, гостиницы Украина)

Читать подробно
ФГБУ "НМИЦ гематологии" Минздрава России и приглашают Вас принять участие в организации школы-семинара " МДС:современные подходы к диагностике и лечению".

Мероприятие пройдет 13.12.2019г. в ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (адрес: Новый Зыковский проезд, д. 4 А)

Читать подробно
Совет НГО по трансфузиологии

28-29 ноября 2019 г. г. Саранск(Four Points by Sheraton Saransk, ул. Советская, 54, г. Саранск, Республика Мордовия).

Читать подробно
Доступна программа. Осеняя школа «Лейкозы и Лимфомы. Терапия и фундаментальные исследования» «Актуальные вопросы диагностики и лечения гемобластозов»

Мероприятие состоится 7-8 ноября 2019г., в конференц-зале гостиницы «Даблтри Хилтон Тюмень» «DOUBLETREE BY HILTON» (адрес: Россия г. Тюмень, ул. Орджоникидзе д. 46)

Читать подробно