Доступна публикация по использованию ПТ-ЦФ у детей

Нэвен Б, Диана ДС, Кастелль М, Магнани А, Россайн Ж, Тоузот Ф, Морейра Б, Фремонд МЛ, Брианд К, Бендэвид М, Левий Р, Морелле Г, Винцент М, Мэгрин Э, Боургет Ф, Чейтноуд Л, Пикард К, Фишер А, Мосхаус Д, Бланш С.

Трансплантация аллогенных гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) является методом потенциального излечения для пациентов с некоторыми наследственными заболеваниями, таких как, например, некоторые первичные иммунодефициты (ПИД). В случае отсутствия совместимого донора методом выбора может стать выполнение алло-ТГСК от гааплоидентичного донора (гапло-ТГСК). У взрослых в качестве профилактики острой реакции «трансплантат против хозяина» (РТПХ) все чаще используют посттарнаплантационный циклофосфамид (ПТ-ЦФ). Однако данные о применении ПТ-ЦФ у детей, особенно с наследственными заболеваниями, весьма ограничены. В данном одноцентровом исследовании представлены результаты гапло-ТГСК с ПТ-ЦФ у детей с ПИД (n=22) и остеопетрозом (n=5). Медиана возраста составила 1,5 (2-17) года. В большинстве случает выполнялась гапло-ТГСК с ПТ-ЦФ в первой линии (n=21) и у 6 больных – как терапия спасения в виду отторжения трансплантата. В первом случае использовали миелоаблативное кондиционирование, а у остальных – немиелоаблативное. Медиана времени наблюдения составила 25,6 месяцев. У 24 из 27 было констатировано приживление трансплантата. В живых остался 21 пациент. У этих больных было достигнуто излечение от основного заболевания. 2-летняя общая выживаемость составила 77,7%. Общая частота развития острой РТПХ II и более степени, хронической РТПХ и развития аутоиммунных осложнений была 45,8%, 24,2% и 29,6%, соответственно. Наблюдалось 2 случая острой РТПХ III степени. Экстенсивных форм хронической РТПХ отмечено не было. Общая частота реактиваций вирусный инфекций и жизнеугрожающих вирусных инфекций составила 58% и 15,6%, соответственно. Таким образом, в случае отсутствия HLA-идентичных доноров выполнение гапло-ТГСК с ПТ-ЦФ является возможной опцией для больных с жизнеугрожающими наследственными заболеваниями.  

https://www.bbmt.org/article/S1083-8791(19)30184-3/fulltext 

Смотрите также:

Мероприятия

Первое совещание Межрегионального Совета Национального гематологического общества по лабораторной диагностике заболеваний системы крови

Мероприятие состоится 9 ноября 2022 г., в конференц-зале гостиницы «Холидей ИНН Лесная»

Читать подробно
Конференция «Лейкозы и лимфомы. Терапия и фундаментальные исследования» 2022

Даты проведения: 10-11 ноября 2022 года Место проведения: Гостиница "Холидей Инн Лесная" Адрес: г. Москва, Лесная, д. 15

Читать подробно
Научно-практическая межрегиональная конференция «Актуальные вопросы диагностики и лечения онкогематологических заболеваний»

Мероприятие состоится в Ярославле 6-7 октября

Читать подробно
План мероприятий НГО 2022 гг.

Обновлен план мероприятий НГО на 2022 год

Читать подробно