Доступна публикация по результатам алло-ТГСК у пациентов с ПНГ

Лиу Л, Лиу С, Жанг Я, Жоу Х, Ванг К, Тиан Х, Чен Ф, Киу Х, Танг К, Хан Я, Фу Ч, Джин З, Чен С, Сан А, Майо М, Ву Д.

В данном исследовании авторы проанализировали результаты трансплантации аллогенных гемопоэтических стволовых клеток (алло-ТГСК) 44 больных пароксизмальной ночной гемоглобинурией (ПНГ) за период июль 2007г. – май 2018г. Алло-ТГСК выполняли от гаплоидентичного донора (n=25), родственного полностью совместимого сиблинга (n=15) или от неродственного полностью совместимого донора (n=4). У всех пациентов было достигнуто приживление трансплантата. Медиана времени приживления гранулоцитов составила 12 (7-26) дней, тромбоцитов – 13 (11-75) дней. Общая частота острой реакции трансплантат против хозяина (РТПХ) II-IV и III-IV степени была 15,91% и 2,27%, соответственно, с медианой времени наблюдения 36 (4-132) месяцев. Общая частота хронической РТПХ – 26,73%, из которых средняя и тяжелая степень хронической РТПХ – 9,70%. Не было диагностировано ни одного случая рецидива после алло-ТГСК. Вероятность 3-летней общей выживаемости (ОВ) и бессобытийной выживаемости (БСВ) составили 90.4% ± 4.6% и 85.6% ± 5.4%, соответственно. 3-летняя ОВ для пациентов после алло-ТГСК от гаплоидентичного донора и полностью совместимого родственного донора 86.5% ± 7.3% и 93.3% ± 6.4%, соответственно (P = .520). 3-летняя БСВ для этих групп больных - 78.3% ± 8.6% и 92.9% ± 6.9%, соответственно (P = .250). Таким образом, первые результаты показали, что алло-ТГСК является возможным методом терапии пациентов с ПНГ, однако, не может считаться терапией первой линии, так как полученные результаты в большей степени демонстрируют, но не подтверждают одинаковую терапевтическую эффективность алло-ТГСК от гаплоидентичного донора и полностью совместимого сиблинга. 

https://www.bbmt.org/article/S1083-8791(19)30149-1/fulltext