Исследование 2 фазы по применению нилотиниба у детей с Ph+ хроническим миелолейкозом

Хиджия Н, Масчан А, Риззари К, Симада Х, Дюфур К, Гото Х, Кан КД, Гуиниперо Т, Каракас З, Батиста Ф, Дюкассу С, Юу КХ, Цван КМ, Миллот Ф, Аймон П, Альепус А, Квинет С, Уркад-Потеллерет Ф, Хертл С, Сосотикул Д.    

Хронический миелолейкоз (ХМЛ) является редким заболеванием у детей и составляет ≤15% от всех типов миелоидных лейкозов. В то время когда авторы начинали это исследование, единственным одобренным препаратом из группы ингибиторов тирозинкиназ для лечение детей с ХМЛ в хронической фазе был иматиниб, и, безусловно, необходимы били альтернативные варианты лечения таких больных, особенно в случаях резистентности или непереносимости иматиниба. В это исследование 2 фазы были включены дети с Ph+ ХМЛ с резистентностью или непереносимостью иматиниба или дазатиниба, а также дети с вновь установленным Ph+ ХМЛ в хронической фазе. Минимальный период наблюдения составил 24 курса терапии (1 курс – 28 дней). Всего включено 59 пациентов с хронической фазой Ph+ ХМЛ, терапию проводили 58 больным (33 пациента, рефрактерных или с непереносимостью предшествующей терапии (Р/Н), и 25 больных с вновь установленным ХМЛ). Большой молекулярный ответ (БМО) после 6 курсов терапии достигнут у 39,4% в группе больных с Р/Н (первичная конечная точка). После 24 курсов терапии у 57,6% констатировано достижение БМО, у 81,8% - достигнут полный цитогенетический ответ (ПЦО). В группе больных с вновь установленным ХМЛ у 64% достигнут БМО и у 64% - ПЦО после 12 курсов терапии (первичная конечная точка); после 24 курсов терапии общая частота БМО составила 68%, ПЦО – 84%. Безопасность применения нилотиниба у детей была сопоставима со взрослой когортой пациентов. В этом исследовании не было зафиксировано ни одного случая кардиоваскулярных осложнений. Наиболее часто из побочных осложнений наблюдались изменения лабораторных показателей печеночной функции. Таким образом, результаты проведенного анализа продемонстрировали безопасность и эффективность терапии нилотинибом детей с хронической фазой Ph+ ХМЛ. Исследование зарегистрировано на www.clinicaltrials.gov как #NCT01844765. 

https://ashpublications.org/blood/article-abstract/134/23/2036/374975/Phase-2-study-of-nilotinib-in-pediatric-patients?redirectedFrom=fulltext 

Смотрите также:

Мероприятия

16-18 апреля 2020 года в Москве состоится V Конгресс гематологов России

Место проведения - Москва, Кутузовский пр. 2/1, стр. 1 (Конгресс – Парк, гостиницы Украина)

Читать подробно
ФГБУ "НМИЦ гематологии" Минздрава России и приглашают Вас принять участие в организации школы-семинара " МДС:современные подходы к диагностике и лечению".

Мероприятие пройдет 13.12.2019г. в ФГБУ «НМИЦ гематологии» Минздрава России (адрес: Новый Зыковский проезд, д. 4 А)

Читать подробно
Совет НГО по трансфузиологии

28-29 ноября 2019 г. г. Саранск(Four Points by Sheraton Saransk, ул. Советская, 54, г. Саранск, Республика Мордовия).

Читать подробно
Доступна программа. Осеняя школа «Лейкозы и Лимфомы. Терапия и фундаментальные исследования» «Актуальные вопросы диагностики и лечения гемобластозов»

Мероприятие состоится 7-8 ноября 2019г., в конференц-зале гостиницы «Даблтри Хилтон Тюмень» «DOUBLETREE BY HILTON» (адрес: Россия г. Тюмень, ул. Орджоникидзе д. 46)

Читать подробно